Definitief, tenzij

Frank van Wijck
Frank van Wijck is medisch journalist en houdt als freelancer op maandag, woensdag en vrijdag een weblog bij op de website van Arts en Auto. Lees alle artikelen van Frank van Wijck

Maar liefst 41.000 handtekeningen in een ultieme poging om het MS-medicijn fampridine toch weer in het verzekerd pakket te krijgen, maar de vraag is of ze tot een verandering van beleid gaan leiden. Zorginstituut Nederland adviseerde in 2012 de toenmalige minister al om geen vergoeding te bieden voor het middel.

Wat volgde was een periode van voorwaardelijke toelating, een waardevol middel omdat het ruimte biedt om de effectiviteit van een nieuwe zorgvorm in de praktijk te bewijzen. Die valt tegen als het om fampridine gaat, concludeerde het Zorginstituut in 2018. Uit onderzoek bleek dat het weliswaar bij vier op de tien patiënten een reactie geeft, maar die wordt bij drie op de tien ook bereikt met een placebo. De minister kon zich vinden in het advies van het Zorginstituut het niet op te nemen in het basispakket van de zorgverzekering, met als gevolg dat patiënten sinds 1 april 2018 geen aanspraak meer kunnen maken op vergoeding van het middel.

Wanneer vinden we dat onderzoek voldoende duidelijkheid schept?

Fabrikant Biogen besloot anders: omdat nog de internationale LIBERATE-studie liep met het middel, stelde het dit tot eind 2018 gratis beschikbaar voor de bijna tweeduizend patiënten die in deze studie geïncludeerd waren. Maar 2018 is voorbij, en zo kan het gebeuren dat Tweede Kamerlid Liliane Ploumen twee weken later die 41.000 handtekeningen in ontvangst neemt. Dus wachten we de Kamervragen maar weer af die de oppositie nu zal gaan stellen aan de minister. Waarmee mogelijk een situatie ontstaat die Michiel Geldof van het Zorginstituut  Groundhog day noemt. Maar hij voegt er wel aan toe dat het Zorginstituut open staat voor nieuwe informatie en nieuw onderzoek, want neurologen en patiënten zien wél voordeel van het middel. Dit werpt de vraag op: wanneer vinden we dat onderzoek voldoende duidelijkheid schept?

5 Reacties Reageer zelf

  1. Annemieke van Rijn
    Geplaatst op 19 januari 2019 om 01:34 | Permalink

    In de brief aan de minister die bij het herbeoordelingsrapport is gevoegd, schreef het ZiN: “Een patiënt bij wie de score meer
    dan 8 punten daalt wordt dan ook een responder genoemd. In de studie haalden patiënten die fampridine slikten gemiddeld een daling van ruim 6 punten,patiënten die een placebo slikten gemiddeld een daling van 3 punten. Het netto effect was dus slechts ruim 3 punten verlaging.” Gegevens uit de ENHANCE-studie die ZIN niet vermeld en EMA wel:

    The LS mean change in MSWS score was –6.73 point and –2.59 points in subjects treated with fampridine PR and placebo respectively. The LS mean difference between the groups was –4.14 (95% CI: –6.22, –2.06; p < 0.001). The effect of prolonged-release fampridine treatment was evident as early as Week 2, and was sustained throughout the 24-week treatment period (figure 1). Upon discontinuation of double-blind treatment after 24 weeks, scores worsened among subjects treated with prolonged-release fampridine but not among those treated with placebo. (EPAR, p. 14)

    Zin vermeld niet, maar EMA wel dat alle fampyra-slikkers gemiddeld bijna -7 punten verbeterden op de MSWS-score (en alle placebo-slikkers nog geen -3 punten). Alle fampyraslikkers, dat wil zeggen: zowel de fampyra-slikkers die na 2 tot 4 weken wel verbetering hadden als fampyra-slikkers die na 2 tot 4 weken geen verbetering hadden. De gemiddelde verbetering was desondanks -6 punten. Die gemiddelde verbetering bij fampyra slikkers ging achteruit nadat gestopt was met fampyra.

    Alle placebo-slikkers hadden bijna -3 punten verbetering op de MSWS-score. De gemiddelde verbetering ging niet achteruit nadat gestopt was met placebo.

    Er valt hier niet vol te houden dat: “Het netto effect was dus slechts ruim 3 punten verlaging.” zoals het ZIN zegt.

    Bovendien lijkt het mij niet geheel wetenschappelijk te stellen dat 3 van de 4 fampyraslikkers dezelfde respons zouden hebben gehad als zij placebo hadden gekregen. Van de 10 patiënten hebben 4 een positieve respons. 6 niet. Van de 10 patiënten die placebo kregen hebben er 3 positieve respons, 7 niet. Maar je kan niet beweren dat van de 4 responders op fampyra er 3 zouden zijn die op placebo responderen. Enneh..ja, ik gebruik fampyra, mijn EDDS is van 4-4,5 naar 3 gegaan. Ik loop vrijwel kramploos en kan weer staande pilates doen, i.p.v. liggend dan wel alleen nog yinyoga-en.

  2. Frank van Wijck Frank van Wijck
    Geplaatst op 19 januari 2019 om 12:48 | Permalink

    Bedankt voor je inhoudelijke reactie Annemieke. Zijn patiënten betrokken geweest bij het proces, en was er ook een rol voor Patiëntenfederatie Nederland?

  3. Annemieke van Rijn
    Geplaatst op 19 januari 2019 om 18:26 | Permalink

    Hallo Frank, Dank voor je reactie. Je bedoelt bij het proces van beoordeling? Voor zover ik weet niet. Bij het convenant speelden alleen de MS vereniging Nederland en het Nationaal MS Fonds een rol in zoverre het ging om voorlichting. Het convenant is te vinden op internet: https://www.parlementairemonitor.nl/9353000/1/j9vvij5epmj1ey0/vkoxe3znwctr De herbeoordeling Fampyra van het ZiN is simpel op te zoeken, maar wat ik toch echt heel onthullend vond was het verslag van de WAR over het advies. Daaruit blijkt dat een discussie uit de eerste beoordeling gereanimeerd werd en dat zo een voorstel tot positief advies -beperkt tot responders- om zeep werd geholpen. Resultaat: een negatief advies voor alle MS-patiënten, want die gaan allemaal (?) beter lopen en krijgen een betere kwaliteit van leven door fysio-en oefentherapie. (Ik ben nog steeds bezig het advies te annoteren. Het is nog niet klaar, maar wellicht vind je het interessant om daar eens naar te kijken?)

  4. Annemieke van Rijn
    Geplaatst op 19 januari 2019 om 18:27 | Permalink
  5. Frank van Wijck Frank van Wijck
    Geplaatst op 20 januari 2019 om 10:38 | Permalink

    In antwoord op je vraag in je tweede reactie: ik ben geen arts, maar als je wenst wil ik natuurlijk naar je annotaties kijken.